In der Medizin wurde es, bevor es die ästhetische Medizin für sich entdeckte, vor allem für Spastiken (unkontrollierte Muskelkrämpfe), Ticks (wiederkehrende Zuckungen bestimmter Muskelgruppen) oder auch durch extrem verkrampfte Muskeln und auftretende Migränebeschwerden eingesetzt. Neuere Studien machen sogar Hoffnung darauf, dass Botox Parkinson Patienten helfen kann.
Seit Mitte der Neunzigerjahre wird Botox auch genutzt, um Mimikfalten zu entfernen oder zu mildern und so der Hautalterung entgegenzuwirken. Seine besondere Stärke liegt in der Glättung von Stirn- und sogenannten Zornesfalten, sowie bei der Entfernung von Fältchen um Augen (Krähenfüße) und Hals. Dazu wird eine geringe Dosis des Nervengiftes in den oft unbewusst angespannten Muskel gespritzt, der sich dann entspannt und somit das Gesicht glättet. Diese Methode gilt als sehr sicher, sofern sie von einem gut ausgebildeten Facharzt ausgeführt wird.
Die Vorteile sind eine sehr schnelle Wirkung und im allgemeinen sehr geringen Nebenwirkungen. Eine solche Behandlung hält für circa 4-6 Monate. Die Gefahr einer Vergiftung ist dabei gering. Allerdings gibt es auch Nachteile. Einer davon ist das bei circa 5-10 % aller behandelten Patienten wenig bis keine Wirkung eintritt. Ein weiterer ist das bei leichter Überdosierung oder Einspritzung an der falschen Stelle die Mimik gestört wird und die Gesichtszüge damit leicht puppenhaft wirken.
Die regelmäßige Behandlung mit diesem Nervengift, dem Botulinumtoxin, kann außerdem dazu führen, dass eine Gewöhnung eintritt und die Wirkung nach und nach entweder immer schneller nachlässt oder gar nicht mehr vorhanden ist. Trotzdem ist es immer noch eine sehr gute Methode, um schnell jünger auszusehen. Die Behandlung gehört jedoch in fachkundige Hände und sollte in einer Praxis unter hygienisch einwandfreien Bedingungen ausgeführt werden. Von so genannten Botox Parties, wie sie eine Zeit lang Mode waren, ist auf jeden Fall abzuraten.